美国药物管理局:批准治疗费高昂的癌症基因疗法

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)批准首个旨在增强患者自身免疫细胞的癌症疗法,同时推出这种癌症基因疗法的制药公司试图缓和外界对其高昂疗程费用的担忧。

瑞士制药巨头诺华制药公司(Novartis AG, NVS)称,该癌症基因疗法治疗费用为47.5万美元,需要提取患者白细胞,对其进行修改以加大对癌细胞的攻击能力,然後重新注入患者体内。47.5万美元的价格大大低于很多分析师此前的预期。

该疗法只能在美国为数不多的医疗设施进行,针对单个患者高度定制化,有可能需要近一个月的时间才能完成。该疗法本可成为一种突破性疗法,但上述後勤方面的制约和预料中的高价使其前景蒙上一层阴影。

该疗法原称CLT019,获得FDA批准後诺华将其更名为Kymriah。现已表明该疗法能显著提高罹患侵袭性白血病儿童和青少年的生存机会,常规疗法对这类患者无效。

诺华反驳外界对Kymriah高价的批评,称如果患者在一个月治疗期内对Kymriah有应答,公司将只收取医疗补助计划(Medicaid)为患者承担的费用。诺华还称,将为私人投保患者提供资助,比如在共付医疗费、交通和食宿费用方面提供帮助。